重组腺相关病毒载体相关性杂质
Recombinant adeno-associated virus vector related impurities
投稿时间:2010-11-19  
DOI:  
中文关键词:腺相关病毒,载体相关性杂质,纯化,基因治疗
英文关键词:adeno-associated virus, vector-related impurity, purification, gene therapy
基金项目:国家高技术研究发展计划 (863计划) (No. 2008AA02Z135),国家重大科技专项 (No. 2009ZX09103-643),国家自然科学基金 (No. 30973591),江苏省科技项目 (No. BC2009029) 资助。
作者单位E-mail
刁勇 华侨大学分子药物学研究所 分子药物教育部工程研究中心泉州 362021 diaoyong@hqu.edu.cn 
王启钊 华侨大学分子药物学研究所 分子药物教育部工程研究中心泉州 362021  
肖卫东 华侨大学分子药物学研究所 分子药物教育部工程研究中心泉州 362021  
许瑞安 华侨大学分子药物学研究所 分子药物教育部工程研究中心泉州 362021  
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中文摘要:
      可以稳定表达治疗基因而无明显不良反应的重组腺相关病毒 (rAAV) 载体被认为是最有发展前景的基因治疗载体。但如何建立可以有效去除rAAV载体内具有潜在致病危害的杂质、产品质量符合临床使用要求的纯化工艺是研究人员面临的巨大挑战。其中针对载体相关性杂质的纯化工艺尤为关键,因为该类杂质的性质与真正的rAAV载体极其相似,一旦存在便难以去除,且会引起严重不良反应。以下总结了该类杂质形成的过程及有别于rAAV载体的特点,并对可以防止其生成或将其与rAAV载体有效分离的技术手段进行了评价。
英文摘要:
      Recombinant adeno-associated virus (rAAV)-based vectors that can stably express therapeutic genes in vivo without detectable side-effect have shown great promise for human gene therapy. A major challenge for translation of promising research to clinical development is how to establish clinically compatible purification methods in separating rAAV from potentially pathogenic impurities, especially rAAV vector-related impurities, a class of impurities corresponding to AAV particles that closely resemble bona fide vectors and are difficult to remove. In this review we summarize the assembly process of rAAV vector-related impurities and their characteristics differed with rAAV vectors, and evaluate several current technologies to prevent their formation or separate them from rAAV stocks.
刁勇,王启钊,肖卫东,许瑞安.重组腺相关病毒载体相关性杂质[J].生物工程学报,2011,27(5):717~723
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